Няколко подхода основаващи се на клетъчните терапии предлагат ново лечение за пациентите със Синдром на Алпорт. Докладът с публикуваните данни предстои да излезе в списанието на Американското дружество по нефрология. “Нашето проучването ни подтикна на много размисли относно това как новите терапии със стволови клетки могат да бъдат използвани в лечението на пациенти с хронични бъбречни заболявания”, споделя д-р Раф Калури от медицинското училище Харвард в Бостън.
Учените ръководени от Валери Ле Блю (от същото учебно заведение) са тествали различни видове клетъчни терапии върху мишки с генетичен дефект, подобен на този причиняващ синдрома на Алпорт, генетично обусловено заболяване на бъбреците, по-често срещано сред мъжкия пол. Към клиничната картина вторичните усложнения се свързват с проблеми в зрението и слуха на пациентите. Въпреки че досега прилаганата терапията може да забави хода на заболяването, все още не съществува подходящо лечение за него.
Проведените клинични проучвания са доказали, че стволово-клетъчният подход може да възстанови функцията на бъбреците при синдром на Алпорт. “Открихме, че зрелите стволови клетки изолирани от костен мозък са идентични с ембрионалните стволови клетки”, казва Калури. “Това ще улесни преноса на научното откритие към протокола за лечение на пациентите със синдром на Алпорт”.
Трансплантацията на костен мозък от здрави животни подобрява значително функцията на бъбреците при мишките в късните етапи на болестта. Резултатите са показали, че ползата от костно-мозъчната трансплантация е и в това, че не е било необходимо да се използва радиоактивно лечение. Вливането на кръв от здрави мишки е довело до съществено подобрение във фунцията на бъбреците на мишките в крайна фаза на заболяването. “Костно-мозъчната трансплантация и протоколът за вливане са били вече одобрени при предходно клинично приложение за пациенти в крайна фаза на развитие на Синдрома на Алпорт. Следователно въвеждането на тази процедура в практиката е възможно, а това от своя страна ще подпомогне непосредствено нашите пациенти.
Въпреки, че резултатите при мишките са обещаващи, истинската ефективност на лечението може да бъде преценена едва след като то бъде пренесено към хората. Проучването ни е стъпка напред в тази посока”, казва Калури.
Авторите на проучването са били финансирани от фондация Emerald, Ню Йорк, Националният институт по здравеопазване и Катедрата по медицина на Beth Israel Deaconess Medical Centre.
